La ricerca sulla sclerosi multipla progressiva segna un passo avanti significativo grazie a una strategia innovativa chiamata “repurposing” (riposizionamento farmacologico). Un team internazionale coordinato dall’IRCCS Ospedale San Raffaele e dall’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano ha identificato nel bavisant, una molecola originariamente studiata per i disturbi del sonno, un potenziale candidato per contrastare la neurodegenerazione. Lo studio, pubblicato su Science Translational Medicine, apre prospettive inedite per quella che è considerata la forma più severa della malattia.
La sfida della forma progressiva
La sclerosi multipla progressiva colpisce oltre un milione di persone nel mondo (circa 20.000 in Italia) ed è caratterizzata da una perdita costante di mielina — la guaina protettiva dei nervi — e da una degenerazione delle fibre nervose. Mentre per le forme recidivanti esistono diverse terapie efficaci, le varianti progressive restano in gran parte “orfane” di cure capaci di arrestare il danno o, idealmente, di invertire il processo degenerativo. Il bavisant sembra poter colmare questo vuoto, agendo laddove i farmaci attuali si fermano.
Una piattaforma di screening senza precedenti
Il successo della ricerca, nata all’interno del network internazionale BraveinMS, è dovuto a un sistema di selezione tecnologica estremamente avanzato. I ricercatori hanno analizzato un archivio di circa 1.500 farmaci già esistenti, filtrandoli attraverso modelli computazionali, colture di cellule staminali umane e modelli animali. Questo processo ha permesso di restringere il campo a sei molecole finali, tra cui il bavisant è emerso come la più efficace. Nei test preclinici, la molecola ha dimostrato una doppia azione: da un lato protegge i neuroni e dall’altro stimola le cellule responsabili della produzione di nuova mielina (rimielinizzazione).
Bavisant: un meccanismo d’azione mirato
Chimicamente, il bavisant agisce come antagonista del recettore istaminico H3. Oltre a favorire la riparazione delle fibre nervose, lo studio ha evidenziato la sua capacità di ridurre l’espressione di geni legati all’infiammazione, creando un ambiente cellulare più favorevole alla guarigione. Il fatto che la molecola abbia già superato i test di sicurezza clinica per altre patologie rappresenta un vantaggio enorme: i tempi e i costi per l’avvio della sperimentazione sull’uomo potrebbero essere drasticamente ridotti rispetto allo sviluppo di un farmaco completamente nuovo.
Verso una nuova era di terapie rigenerative
Il progetto BraveinMS non ha prodotto solo un candidato terapeutico, ma ha validato un paradigma di ricerca esportabile. Oltre al bavisant, il consorzio ha individuato circa trenta ulteriori composti con potenziale rigenerativo che verranno indagati in futuro. Se gli studi di Fase 2 confermeranno i risultati ottenuti in laboratorio, il bavisant potrebbe diventare il primo trattamento al mondo capace di agire simultaneamente sui due fronti critici della sclerosi multipla: il blocco della neurodegenerazione e la rigenerazione del sistema nervoso.
