L’Aifa dà il via libera alla rimborsabilità di Pirtobrutinib. Una svolta cruciale per la forma di leucemia più diffusa tra gli adulti.
ROMA – Svolta importante per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC). L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib (sviluppato da Lilly), rendendolo disponibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Il farmaco è destinato ai pazienti con forma recidivante o refrattaria che hanno già fallito le terapie standard con inibitori covalenti della proteina Btk.
I numeri della malattia in Italia
La leucemia linfatica cronica è la forma di leucemia più frequente negli adulti:
-
Si registrano circa 3.000 nuovi casi all’anno in Italia.
-
Colpisce prevalentemente la popolazione anziana, in particolare gli over-75.
Come funziona: l’arma contro la resistenza tumorale
Fino a oggi, i pazienti che sviluppavano resistenza o intolleranza ai farmaci mirati tradizionali (inibitori covalenti di Btk) avevano opzioni terapeutiche limitate. Pirtobrutinib rappresenta una novità assoluta: è il primo e unico inibitore di Btk non covalente, capace di bloccare l’enzima tumorale in modo reversibile.
“Grazie al suo meccanismo d’azione unico e reversibile, pirtobrutinib è in grado di superare le resistenze molecolari che si sviluppano durante i trattamenti precedenti, offrendo una nuova e concreta opportunità di controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile.”
— Paolo Ghia, Professore Ordinario di Oncologia Medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano.
I dati scientifici: efficacia superiore e qualità della vita
L’approvazione si basa su solide evidenze cliniche che ne confermano la superiorità rispetto ai trattamenti standard:
-
Studio di Fase 1 e 2 “Bruin” (pubblicato sul New England Journal of Medicine): ha dimostrato risposte cliniche durature anche in pazienti fortemente pretrattati e con prognosi sfavorevole.
-
Studio di Fase 3 “Cll-Bruin 321”: ha messo a confronto diretto il nuovo farmaco con la terapia di riferimento, dimostrando una superiorità di efficacia.
Per il professor Pier Luigi Zinzani (Università di Bologna), la rimborsabilità in Italia permetterà finalmente di assicurare ai pazienti “una qualità di vita migliore e una risposta prolungata nel tempo” anche dopo il fallimento delle terapie target oggi disponibili.
Il valore dell’innovazione per i pazienti
La notizia è stata accolta con grande favore anche dalle associazioni dei pazienti. Davide Petruzzelli, presidente dell’associazione La lampada di Aladino Ets, ha sottolineato che per chi convive con questa patologia in fase avanzata, qualità della vita ed efficacia devono procedere di pari passo.
L’impegno dell’azienda farmaceutica è stato ribadito da Elias Khalil, presidente e AD di Italy Hub di Lilly, il quale ha confermato l’obiettivo di trovare soluzioni che facciano la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi.
