L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS di Roma partecipa al nuovo consorzio europeo di ricerca EPICA-DIPG (European Paediatric Immunotherapy Trial with Combinatory Advanced Therapy Medicinal Products for DIPG), finanziato nell’ambito della Missione Cancro di Horizon Europe. Il progetto, coordinato dall’Institut de Recerca Sant Joan de Déu Barcelona (IRSJD), riunisce centri d’eccellenza, esperti regolatori e associazioni di pazienti di Spagna, Italia e Paesi Bassi per valutare in uno studio clinico di Fase I una strategia immunoterapica inedita contro il più letale dei tumori cerebrali pediatrici.
Il DIPG: caratteristiche e urgenza clinica
Il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) è il tumore pediatrico più frequente del tronco encefalico e una delle neoplasie con la mortalità più elevata in età evolutiva:
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Diffusione e prognosi: In Europa si registrano oltre 300 nuovi casi all’anno, per lo più in bambini di circa sette anni. Sviluppandosi nel ponte — area cruciale per respirazione, movimento e deglutizione — e crescendo in modo infiltrativo nel tessuto sano, rende impossibile l’intervento chirurgico. La radioterapia offre solo un sollievo temporaneo: meno del 10% dei piccoli pazienti sopravvive a due anni dalla diagnosi e meno dell’1% supera i cinque anni.
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La nuova immunoterapia: Il progetto sperterà per la prima volta nell’uomo un’innovativa immunoterapia combinatoria avanzata, focalizzandosi in questa prima fase sulla valutazione primaria della sicurezza e della fattibilità clinica.
Un modello integrato: dalla diagnostica alla logistica transfrontaliera
Oltre allo studio clinico di Fase I — che vedrà coinvolti il Pediatric Cancer Center Barcelona, il Bambino Gesù e il Princess Máxima Center di Utrecht —, EPICA-DIPG affronta le sfide logistiche e regolatorie tipiche delle terapie avanzate per le malattie rare:
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Monitoraggio non invasivo: Sviluppo di un approccio diagnostico complementare basato su biomarcatori per tracciare in tempo reale la risposta immunitaria e l’andamento della malattia.
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Produzione centralizzata e distribuzione transfrontaliera: Sperimentazione di un modello accademico in cui i medicinali per terapie avanzate (ATMP), complessi e costosi da produrre, vengono realizzati in strutture certificate GMP (Good Manufacturing Practice) e distribuiti ai centri clinici dei diversi Paesi, consentendo un reclutamento decentralizzato dei pazienti.
Il valore della partecipazione delle famiglie
Un elemento distintivo del consorzio è il pieno coinvolgimento delle organizzazioni di pazienti e delle famiglie — tra cui l’italiana Fondazione Il Coraggio dei Bambini, insieme a Pulseras Candela e Vereniging Kinderkanker Nederland. I caregiver e i rappresentanti dei pazienti collaborano attivamente alla definizione del protocollo clinico e dei materiali informativi, garantendo un approccio etico e fondato sull’esperienza concreta di chi affronta una diagnosi così complessa.
