Un importante passo avanti nella lotta contro il medulloblastoma, il tumore cerebrale maligno più diffuso tra i bambini, arriva dai laboratori della Sapienza Università di Roma. Lo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista Developmental Cell, ha rivelato il “doppio gioco” della proteina Ambra1, aprendo scenari inediti per lo sviluppo di cure mirate.
La scoperta: quando il “pulitore” diventa alleato del tumore
La proteina Ambra1 è solitamente considerata una “sentinella” della salute cellulare: si occupa infatti dell’autofagia, il processo con cui le cellule si puliscono dai rifiuti. In molti contesti, è nota per essere un soppressore dei tumori. Tuttavia, i ricercatori coordinati dalla prof.ssa Lucia Di Marcotullio hanno scoperto un comportamento inaspettato:
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L’interazione fatale: In un sottogruppo specifico di medulloblastoma (chiamato Sonic Hedgehog o Shh), Ambra1 interagisce con un’altra proteina, GLI1, alimentando la crescita del cancro.
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Prognosi peggiore: Lo studio dimostra che livelli elevati di Ambra1 in questi piccoli pazienti sono correlati a una maggiore aggressività della malattia.
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Il fattore genetico: Il processo è favorito anche dalla perdita di un gene protettivo chiamato Ren/Kctd11.
Una nuova speranza terapeutica
La parte più promettente della ricerca riguarda la possibilità di intervenire farmacologicamente. I dati raccolti indicano che:
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Blocco della crescita: Contrastando l’azione di Ambra1 è possibile arrestare lo sviluppo delle cellule tumorali.
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Potenziamento dei farmaci: Inibire questa proteina rende i trattamenti già esistenti contro la via di segnalazione Shh molto più efficaci.
Oltre il DNA: la stabilità delle proteine
Questa ricerca, sostenuta da Fondazione AIRC e condotta in collaborazione con partner internazionali come l’Institut Curie, sposta l’attenzione su un nuovo livello della malattia.
“I meccanismi che regolano la stabilità delle proteine possono cambiare profondamente il comportamento delle cellule tumorali”, spiega Lucia Di Marcotullio. “È a questo livello, oltre che su DNA e RNA, che si gioca una parte cruciale della sfida oncologica”.
Questa scoperta non solo identifica Ambra1 come un nuovo bersaglio terapeutico, ma conferma quanto sia importante studiare come le proteine vengono prodotte e degradate all’interno delle cellule maligne per trovare terapie sempre più precise e personalizzate.
